随着国家政策不断鼓励创新，集中带量采购不断向创新药倾斜，我国医药生物企业被倒逼着从仿制型企业向创新型企业快速转型。除抗肿瘤药物外，罕见病药物也被逐渐关注，从北京举行的2022年中国罕见病大会了解到，中国已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。考虑到包括罕见病用药在内的一些谈判药品价格较高、使用频率较低、医院配备确有一定困难，中国建立“双通道”机制，让医院暂时没有配备的谈判药品先进药店，实行与医院相同的报销政策，缓解患者用药“燃眉之急”。中国罕见病联盟数据显示，中国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。2018年以来，通过谈判新增了19种罕见病用药进入医保药品目录，平均降价52.6%。
